Modalis Therapeutics（モダリス）とは【XPRIZE FSHDボーナス日本代表 ─ DNAを切らないエピゲノム編集を解説】

最終更新: 2026年7月 / 監修: WSN. 私たちは、死なない。 編集部

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結論(30秒で読める要約)

• Modalis Therapeutics（モダリス／東証グロース: 4883）は、XPRIZE HealthspanのFSHDボーナス賞でTop8ファイナリスト（研究資金$250,000）に選ばれた、日本の上場バイオベンチャーです¹³。
• 独自技術は CRISPR-GNDM®（エピゲノム編集）。DNAを切らず・配列も変えずに、狙った遺伝子の“オン/オフ（発現量）”だけを調整する点が、一般的なゲノム編集（DNAを切る）との決定的な違いです¹²。
• 開発候補 MDL-103 は、筋ジストロフィーFSHDの原因遺伝子「DUX4」（本来は眠っているのに筋肉で異常に働いて毒性を出す遺伝子）を抑える、first-in-classを狙う治療です¹。
• FSHDは3番目に多い筋ジストロフィーで世界に約100万人。疾患修飾（根本）治療はまだ存在せず、約20%が50歳までに車いす生活になります¹。
• 創業は2016年、CEOは森田晴彦氏、共同創業に濡木理氏（東京大学）。本社は東京、研究開発は米マサチューセッツ州ウォルサム¹²。
• ただし、MDL-103はまだ前臨床段階。エピゲノム編集はヒトでの長期安全性・全身の筋肉への送達など課題も多く、実証はこれからです。本記事は取り組みの整理であり、治療の効果・安全性を保証するものではありません。

▼ あわせて読む

• 全体像（ハブ） → XPRIZE Healthspanとは（完全ガイド）
• 他の日本勢 → AutoPhagyGO×電通／Japan Longevity Consortium
• 関連する“遺伝子の使い方”の話 → 老化の12のホールマーク（エピジェネティックな変化）

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1. どんな会社か

Modalisは、遺伝性の希少疾患に、エピゲノム編集という新しい武器で挑む創薬企業です¹²。

• 上場：東京証券取引所グロース市場（証券コード 4883）
• 設立：2016年。CEOは**森田晴彦（Haru Morita）氏、共同創業者に構造生物学者の濡木理（東京大学）**氏
• 拠点：本社は東京、研究開発の中心は米マサチューセッツ州ウォルサム（従業員は20名規模の少数精鋭）
• パイプライン：先頭は先天性筋ジストロフィーLAMA2-CMD向けの MDL-101（米FDAの希少疾病用医薬品／希少小児疾病の指定を取得）。神経・筋・心筋など、他の手法では狙いにくい疾患を対象にしています。JCRファーマとの共同研究も進行中。

XPRIZEのFSHDボーナス賞に出したのが、今回の MDL-103 です。

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2. CRISPR-GNDM® とは ─ 「DNAを切らない」エピゲノム編集

一般に「ゲノム編集（CRISPR-Cas9）」というと、DNAをハサミで切って書き換えるイメージがあります。切る以上、狙いを外す（オフターゲット）と困る、元に戻せない、という難しさがあります。

Modalisの CRISPR-GNDM® は発想が違います。DNAは切らず・配列も変えず、遺伝子のスイッチ（エピゲノム）に働きかけて、特定の遺伝子の“発現量”をオン／オフ・強弱で調整する——いわば遺伝子の「音量つまみ」を回す技術です¹²。コンパクトな編集ツールをAAV（無害化したウイルスの運び屋）に載せて標的細胞へ届けます。

「配列を変えない」ため、切断由来のリスクを避けつつ、“出しすぎ／出せない”遺伝子の量を整えられるのが売りです。老化研究の文脈でも、ホールマークの「エピジェネティックな変化（遺伝子の使い方の乱れ）」に通じる考え方で、細胞リプログラミングと並ぶ“エピゲノムを操作する”アプローチの一つです。

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3. FSHDと MDL-103 ─ 「暴走遺伝子 DUX4」を抑える

**FSHD（顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー）**は、顔・肩甲骨まわり・上腕の筋肉が徐々に衰える遺伝性疾患。世界に約100万人、10代〜若年成人で発症することが多く、約20%が50歳までに車いすに。根本治療はまだありません¹。

原因は、本来は静かに眠っているはずの遺伝子 DUX4 が、筋肉で異常に働いてしまい、筋細胞に毒性を出すこと。つまり「出てはいけない遺伝子が出てしまう」病気です。ここに、Modalisの「音量つまみを絞る」技術がはまります。MDL-103は、筋肉全体でDUX4の発現を抑えることで症状の進行を止めることを狙う、first-in-classを目指す候補です¹。「DNAを切らずに、暴走遺伝子だけを黙らせる」——理屈としては非常に的を射たアプローチです。

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4. XPRIZE FSHDボーナス賞での位置づけ

XPRIZE Healthspanには、本体（健康寿命）とは別に**$10MのFSHDボーナス賞が設けられています。ModalisはTop8ファイナリストに選ばれ、$250,000を獲得しました¹³。1年以内にFSHDの筋機能回復を臨床で示したチームに$8Mのグランプリが贈られ、スポンサーのChip Wilson（SOLVE FSHD）**は同分野に$100Mの拠出を表明しています³。

日本からはModalisに加え、**Asagi Labs（長野）**もFSHD枠のファイナリストに入っており、ゲノム／エピゲノム編集で難病に挑む日本勢として注目されています。

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5. WSN編集部の見方 ─ 期待と、正直な限界

• 理屈は美しいが、MDL-103はまだ前臨床です。「DNAを切らずにDUX4を抑える」は理にかなっていますが、ヒトでの有効性・安全性はこれから。XPRIZE FSHDボーナスも「臨床試験で示せたチーム」に大賞を出す設計で、そこが本番です。
• エピゲノム編集ならではの課題：AAVで全身の筋肉に十分届けられるか、効果がどれくらい持続するか、意図しない遺伝子に影響しない特異性、AAV/編集ツールへの免疫反応——いずれも実証が要る論点です。
• “可逆的に見える”ことは長所にも留保にもなる：配列を変えないため理論上リスクは抑えやすい一方、効果の持続や再投与をどう設計するかは今後の課題です。
• 上場企業ゆえの読み分け：4883として市場の注目を集めますが、「受賞・提携・IRニュース」と「ヒトでの治療効果の証明」は別物。株価材料と臨床の実証を混同しないのが健全です。

要するに——日本発のエピゲノム編集で難病に挑む、技術的に筋の良い挑戦。ただし価値が確定するのは臨床データが出てから。WSNは煽らず、前臨床から臨床への“関門”を正直に追います。

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6. 今後の流れ

• 2026年：各チームが臨床に向けたデータを整備。FSHDボーナスは「臨床で筋機能回復を示す」ことが最終目標。
• 2026〜：MDL-103の開発進捗（前臨床→臨床）と、FSHDボーナス賞の選考。
• 並行して：主力のMDL-101（LAMA2-CMD）など、他パイプラインの動きも会社の実力を測る材料に。

エピゲノム編集が「難病を根本から抑える」ことをヒトで示せるか——ハブ記事とともに追っていきます。

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• XPRIZE Healthspanとは（完全ガイド・ハブ）
• AutoPhagyGO×電通「オートファジー・リブースト」 — 生活習慣型の日本勢
• Japan Longevity Consortium — 学術連合の日本勢
• 細胞のリプログラミングとは — 同じ“エピゲノムを操作する”系譜
• 老化の12のホールマーク — 「エピジェネティックな変化」

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参考文献(主要なものを抜粋)

1. Modalis Therapeutics Corporation. Modalis has been selected as a finalist in the XPRIZE Healthspan FSHD Bonus Prize Competition and awarded research funds. Business Wire. 2025年5月12日.（東証グロース4883。CRISPR-GNDM®エピゲノム編集、MDL-103でDUX4を抑制、FSHDの疫学、Top8・$250k、CEO Haru Morita）

2. Modalis Therapeutics 公式サイト. CRISPR-GNDM technology / Pipeline / Company.（DNAを切らず配列も変えずに遺伝子発現を調整するエピゲノム編集。AAV送達。設立2016年、共同創業 森田晴彦・濡木理、本社東京／研究開発ウォルサム）

3. XPRIZE Foundation. $101M XPRIZE Healthspan Awards First Milestone Winners / Qualified Teams Book 2025. 2025年5月.（FSHDボーナス賞8チーム・各$250k、1位$8M。Modalis・Asagi Labs（長野）を含む。主催Hevolution／Chip Wilson〔SOLVE FSHD〕）

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編集方針・免責事項

• 本記事は、公開情報（企業の公式発表・XPRIZE公式）をもとに取り組みを整理したもので、特定の治療（MDL-103等）の有効性・安全性、受賞・株価の見通しを保証するものではありません。
• **MDL-103はヒトでの有効性が確立していない開発段階（前臨床）**の候補です。エピゲノム編集の臨床応用には、送達・持続・特異性・免疫などの課題が残ります。
• 本記事は投資判断を提供するものではありません。証券コードの記載は事実の整理であり、売買を推奨するものではありません。
• 情報は最終更新時点のものです。パイプライン・選考状況・企業動向は今後変動します。最新情報はModalis公式・XPRIZE公式・適時開示をご確認ください。

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この記事は WSN. 私たちは、死なない。 編集部により2026年7月に作成・公開されました。XPRIZE Healthspanの進行に合わせて随時更新します。

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